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Potrebbe arrivare già entro il 2027, ma c'è il problema dei costi
Giacomo Martiradonna
19 dicembre - 17:17 - MILANO
La maculopatia umida è una malattia degenerativa della retina legata all'età e capace di compromettere rapidamente la vista, con un impatto importante sulla qualità di vita. Colpisce milioni di persone nel mondo e rappresenta una delle principali cause di perdita della vista nella popolazione anziana. Oggi i trattamenti disponibili includono iniezioni periodiche di farmaci anti-Vegf, che tuttavia richiedono una media di 5–7 somministrazioni l'anno. Presto però potrebbe arrivare una cura a lungo termine, grazie a un'innovativa terapia genica.
Una sola iniezione per la maculopatia
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I risultati degli studi preliminari e dei trial più avanzati sono largamente positivi. Dopo la prima somministrazione con la nuova terapia, in molti pazienti non sono state necessarie ulteriori iniezioni nei quattro anni di follow-up. Il merito è delle terapie genetiche 4D-150 e ABBV-RGX-314, presentate al congresso FLORetina Icoor che ha riunito a Firenze 6000 esperti da 70 Paesi. L'obiettivo è arrivare all’approvazione della Food and Drug Administration entro il 2027.
terapia genica per la maculopatia
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La terapia genica prevede l'introduzione direttamente nelle cellule della retina del Dna terapeutico, dotato cioè delle istruzioni per produrre in modo autonomo le proteine anti-Vegf. Si tratta di molecole che contrastano i fattori di crescita responsabili della proliferazione dei vasi sanguigni anomali che danneggiano la vista. Oggi gli anti-Vegf devono essere iniettati dall'esterno più volte l’anno; con questa tecnologia, invece, la produzione sarebbe continua e automatica.
Gli studi aggiornati su ABBV-RGX-314 e 4D-150 mostrano risultati duraturi a fronte di un robusto profilo di sicurezza.
costi e disponibilità
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Gli studi di fase III, denominati Atmosphere e Ascent, sono tuttora in corso negli Stati Uniti e in diversi Paesi europei, inclusa l'Italia, che peraltro registra un numero elevato di partecipanti. Nel nostro Paese la sperimentazione è stata avviata su 12 pazienti, cui se ne aggiungeranno altri 4, per un totale di 1.200 persone in più di 200 centri. I dati preliminari sono attesi nel quarto trimestre del 2026 ma resta da sciogliere il nodo della rimborsabilità: le terapie geniche infatti hanno costi elevati in grado di mettere sotto pressione i bilanci sanitari.
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