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L’Italia è il primo Paese in Europa a garantire l’accesso immediato ad una combinazione di farmaci per il tumore del colon-retto metastatico con mutazione Braf che rappresenta una svolta per circa 800 pazienti l’anno. Un servizio di Medikea per Gazzetta Active
Sofia Vitali
25 febbraio - 13:57 - BARI
C’è una forma di tumore del colon-retto che corre più veloce delle altre. È quella con mutazione Braf, tra le più aggressive e difficili da trattare. Oggi, però, per circa 800 pazienti l’anno in Italia si apre uno scenario diverso: una nuova combinazione terapeutica entra in prima linea e promette di raddoppiare la sopravvivenza. Il nostro Paese è il primo in Europa a garantire l’accesso immediato a questo trattamento attraverso il Servizio sanitario nazionale. In occasione del Congresso del Gruppo Oncologico Italia Meridionale (Goim) che si è svolto a Bari, Medikea ha realizzato per Gazzetta Active un approfondimento con le interviste ai clinici.
Una terapia che anticipa i tempi
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La combinazione unisce due farmaci a bersaglio molecolare, encorafenib e cetuximab, alla chemioterapia tradizionale. La vera novità non è solo il trattamento in sé, ma il momento in cui viene utilizzato: non più “ultima spiaggia” dopo il fallimento delle terapie standard, ma prima scelta fin dall’inizio della malattia metastatica. In numeri significa questo: la sopravvivenza globale mediana passa da circa 15-16 mesi a oltre 30 mesi. Un raddoppio che cambia concretamente la prospettiva di vita. In Italia il tumore del colon-retto conta circa 48mila nuove diagnosi ogni anno. La mutazione Braf riguarda l’8-10% dei pazienti con malattia metastatica, pari a circa 800 persone l’anno che potranno beneficiare di questa strategia.
L’ok anticipato di Aifa
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Mentre l’Europa attende ancora il via libera formale dell’Ema, l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha scelto di accorciare i tempi attivando la procedura prevista dalla legge 648/96. Questo strumento consente l’accesso anticipato a farmaci innovativi quando esistono evidenze scientifiche solide e un bisogno clinico urgente. L’impulso è arrivato dal Gruppo Oncologico Italia Meridionale (Goim), che ha sostenuto l’accelerazione. L’annuncio ufficiale è stato dato durante il congresso Goim a Bari. In una patologia così aggressiva, ogni mese conta. Anticipare l’accesso significa evitare che i pazienti perdano l’opportunità di ricevere la terapia nel momento in cui può essere più efficace.
I dati dello studio Breakwater
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La decisione si basa sui risultati dello studio randomizzato di fase III Breakwater, pubblicato sul New England Journal of Medicine. Lo studio ha confrontato la combinazione di chemioterapia, encorafenib e cetuximab con lo standard di cura nei pazienti con tumore del colon-retto metastatico con mutazione Braf (V600E). I risultati parlano chiaro: raddoppio della sopravvivenza globale e migliore controllo della malattia. “Per anni circa la metà di questi pazienti non arrivava nemmeno alla seconda linea di trattamento”, spiega Fortunato Ciardiello, professore di oncologia medica all’Università della Campania Luigi Vanvitelli. “Utilizzare la terapia mirata solo nelle fasi avanzate non permetteva di recuperare il vantaggio osservato negli studi. Introdurla subito cambia radicalmente la storia clinica”.
Medicina di precisione: test molecolare subito
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Un passaggio fondamentale è la caratterizzazione molecolare fin dal momento della diagnosi di malattia metastatica. Il tumore del colon-retto non è una malattia unica. È un insieme di sottotipi biologicamente diversi che richiedono strategie differenti. “Individuare la mutazione Braf fin dall’inizio consente di orientare subito la scelta verso l’opzione più efficace”, sottolinea Stefania Napolitano, ricercatrice in oncologia medica. “La medicina di precisione, in questo caso, non è teoria ma pratica clinica che può raddoppiare la sopravvivenza”. Se la terapia viene utilizzata solo dopo il fallimento dei trattamenti standard, gran parte del beneficio si perde. È l’intervento precoce a fare la differenza.
Un segnale forte anche per i più giovani
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Negli Stati Uniti questo approccio è già entrato nella pratica clinica come nuovo riferimento terapeutico. Ora l’Italia fa da apripista in Europa. Un passo importante anche alla luce di un dato che preoccupa: il tumore del colon-retto colpisce uomini e donne in misura ormai simile e la sua incidenza è in aumento anche nella popolazione under 50. “La procedura prevista dalla legge 648/96 dimostra che il Servizio sanitario nazionale può rendere disponibili rapidamente terapie innovative quando le evidenze sono robuste”, conclude Roberto Bordonaro, presidente Goim. In oncologia, il tempo non è solo un fattore clinico. È una variabile di sopravvivenza. E in questo caso, anticipare la cura significa guadagnare anni di vita.
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