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Intervento
Kaftrio è già disponibile in Italia ma per una sola mutazione: senza una nuova autorizzazione ad oggi resta senza cura un giovane paziente su quattro
di Francesca Farma*
16 settembre 2025
La fibrosi cistica è una malattia genetica degenerativa senza cura. L’unico salvavita ad oggi disponibile è il farmaco Kaftrio, che rallenta molto, se non blocca, il degenerare degli organi, regalando anni di vita. L’aspettativa di vita oggi per chi non prende Kaftrio è di 40 anni, vissuti molto male. Complessivamente in Italia parliamo di 6.000 pazienti.
Kaftrio è già disponibile in Italia, per una sola mutazione, la delF508, che è presente circa nel 75% dei pazienti
La fibrosi cistica, però, può essere causata da più di 2000 mutazioni e quindi il 25% dei pazienti ad oggi non viene trattato.
La decisione di aprile dell’Agenzia europea per i medicinali
Nell’aprile del 2025 EMA ha autorizzato l’ allargamento a tantissime mutazioni (tutte tranne quelle di classe 1), dando quindi accesso al farmaco salvavita anche a quei pazienti che fino ad allora non potevano assumerlo.
Purtroppo, i tempi in Italia sono sempre molto lunghi ed a oggi i nostri ragazzi (in questo caso parliamo per la maggior parte di giovani adulti), non ha ancora diritto al trattamento, mentre nella maggior parte dei paesi europei è già disponibile.
Con questo allargamento un ulteriore 26/27% di pazienti potrebbe utilizzare il salvavita. Parliamo circa di 1.500 pazienti, a cui cambierebbe completamente la qualità e l’aspettativa di vita.
Proprio in settimana anche l’ OMS ha inserito Kaftrio nella lista di farmaci essenziali salvavita.
Approvare il farmaco per tutte le mutazioni
Riteniamo indispensabile che Kaftrio venga reso disponibile al più presto per tutte le mutazioni approvate da EMA. Nella situazione attuale, oltrettutto, i pazienti con fibrosi cistica sono divisi terapeuticamente in 2 gruppi:
1. delf508 trattati con farmaco salvavita
2. resto delle mutazioni autorizzate da EMA, senza un trattamento efficace per ritardi burocratici
E’ evidente che questa situazione non garantisce equità nei trattamenti dei pazienti, andando contro i principi stessi contenuti nella Costituzione.
Si tratta di una situazione inaccettabile su cui intendiamo sensibilizzare le istituzioni e l’opinione pubblica. Abbiamo anche attivato una petizione su change.org
Nei prossimi giorni ci sarà una nuova riunione della Commissione scientifica ed economica e del Cda di AIFA e riteniamo sia indispensabile, vista anche la posizione dell’OMS, che l’autorizzazione venga data: se il farmaco è disponibile ed autorizzato a livello europeo, è doveroso garantirlo anche ai nostri ragazzi. E’ in gioco la loro vita.
*Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica
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