Malattie rare: glomerulopatia da C3, rimborso per iptacopan primo farmaco mirato

Una nuova opzione terapeutica promette di trasformare le prospettive dei pazienti con glomerulopatia da C3, malattia renale rara e progressiva: ip­tacopan, primo farmaco specifico per C3G, è infatti stato ammesso alla rimborsabilità dall'Aifa - Agenzia italiana del farmaco. Inibitore selettivo del fattore B, la molecola interviene direttamente sul meccanismo alla base della malattia, caratterizzata da infiammazione cronica, proteinuria, ematuria e perdita della funzione renale che porta a dialisi e trapianto. Il farmaco, da assumere per via orale, risponde ai bisogni insoddisfatti dei pazienti e migliora la gestione della patologia ultra rara, come è stato evidenziato nel costo di un incontro con la stampa promosso da Novartis a Milano.